Ağır Kanama Bozukluğu İçin Geliştirilen Kapsül Sonuca Ulaşmak...

Ağır Kanama Bozukluğu İçin Geliştirilen Kapsül Sonuca Ulaşmak Üzere

Ulusal Biyomedikal Görüntüleme ve Biyomühendislik Enstitüsü kalıtsal kanama bozukluğunu tedavi etmek için bir hap geliştirmeye çalışıyorlar.

Fotoğraf : "US National Library of Medicine "ABD Ulusal Tıp Kütüphanesi. Hemofili B X bağlantılı resesif kalıtım.

Hemofili hastalarının sıkıntıları ve aileleri tarafından motive edilen Ulusal Biyomedikal Görüntüleme ve Biyomühendislik Enstitüsü tarafından finanse edilen araştırmacılar, bu ciddi kalıtsal kanama bozukluğunu tedavi etmek için bir hap geliştirmeye çalışıyorlar.

Tedavi-pıhtılaştırıcı faktör IX'in oral yolla verilmesi, B tipi hemofili olan bireylerin potansiyel olarak ölümcül kanama olaylarını kontrol etmek için haftada bir kez faktör IX enjeksiyonuna tabi tutulmak yerine bir hap yutmasına izin verir.

Böyle bir hap, Nicholas Peppas, Biyomedikal Mühendislik, Kimya Mühendisliği ve Tıp Profesörü ve ekibi Austin'in Biyomalzemeler, İlaç Dağıtımı ve Rejeneratif Tıp Enstitüsü'nde Texas Üniversitesinde mükemmel olmaya çalışıyor.

Davranış Sistemleri ve İlaçlar ve Biyolojik Cihazlar için NIBIB Programının Ph.D. Direktörü David Rampulla, şöyle anlatıyor: "Oral teslimat problemi, midenin asidik ortamında faktör IX gibi proteinleri korumak, daha sonra salınmak onları küçük bağırsağa ulaştırmak çok zor bir iştir ve Peppas grubu, proteini sindirim sisteminde son hedefine götürecek yenilikçi polimer kabuklar geliştirilerek yıllar geçirdi. “

Hemofili B, annelerinden aldıkları X kromozomunda bulunan bozuk bir faktör IX genine sahip olan erkeklerde görülen genetik bir hastalıktır. Sonuç, vücudun kan pıhtısı için ihtiyaç duyduğu faktör IX proteininin eksikliğidir. Anneler kusuru taşıyor olsa da, diğer X kromozomunda normal bir faktör IX genine sahip oldukları için hastalıkları yoktur. Çok seyrektir, ancak yavru, hemofili hastalığını miras almasının bir yolu, babasının ve annesinin hemofili genini taşımasıdır.

"Potansiyel olarak ölümcül kanama olaylarının yanı sıra aileleri için pıhtılaşma faktörüne ihtiyaç duyan çocuklar için haftada bir kez faktör IX enjeksiyonu yapmak çok zordur" dedi Peppas. "Bununla birlikte, bu ailelerle çalışırken, anneleri için bu bozukluğu aştıkları yükü oğullarına götüren duygusal açıdan boşa çıkmış bir yön olduğunu öğrendik. Bu, araştırmamıza bir aciliyet ekledi, çünkü faktör IX'in oral yolla verilmesinin bu aileler için büyük bir rahatlama olacağını biliyoruz “dedi.

Peppas ve ekibi, yutulan IX proteini ince barsağa absorbe edebilen ve sonra serbest bırakılan bir kapsül - aslında sofistike bir dağıtım sistemi - geliştirmek için ileri malzemeler, kimyasal ve biyomoleküler mühendislik alanlarındaki becerilerini kullanıyor Kan dolaşımına. Mevcut çalışma, International Journal of Pharmaceutics'in 30 Kasım sayısında açıklanmıştır.

Sert ve değişken bir sindirim sisteminin üstesinden gelme

Biri faktör IX proteini tek başına yutarsa, mide asitleri tarafından hızla sindirilir ve biyolojik etkinliğini pıhtılaştırıcı bir faktör olarak kaybeder. Böylece, araştırmacılar gastrointestinal sistemin değişen ortamında çok kritik fonksiyonlara sahip koruyucu bir polimer kapsül tasarladılar.

İlk olarak, polimer faktör IX proteinini sindirmeden korumak için pepsin gibi sert mide asitlerine karşı geçirimsiz olacak şekilde tasarlanmıştır. İkincisi, kapsül mideyi geçip, proteaz tripsin içeren ince bağırsağa gelir. Polimer, tripsin ile bozunarak bağırsak akışkanlarının kapsülün içine girmesine ve şişmesine izin verecek şekilde tasarlandı. Bu şişme, kapsülün parçalanmasını ve kan dolaşımına emilim için pıhtılaşma faktörünün serbest bırakılmasını teşvik eder.

Polimerin en yeni versiyonu, önceki tasarımlardan geliştirildi, çünkü ince bağırsağın nötr pH'ında biyolojik olarak parçalanabilir. Yeni biyolojik olarak bozunabilir kapsül, bağırsak duvarı boyunca faktör IX emiliminde birkaç kat artışı teşvik eder. Sonuç, her kapsülün daha fazla faktör IX proteini kan dolaşımına aktarabilmesidir.

Kapsül polimer tasarımında yıllarca ilerleme kaydederek, deneysel hücre kültürü sistemlerinde en yeni sonuçlar, mevcut formülasyonun iki kapsülünün oral yolla alınmasının tek iğne enjeksiyonu kadar IX faktörünü verebildiğini gösteriyor.

Bu kritere ulaştıktan sonra Peppas, insan klinik denemelerine ve FDA onayına olabildiğince çabuk geçmek amacıyla hayvanlarda gerekli testlerin hızlandırılması için endüstri ile işbirliği yapıyor.

Story Source:

Materials provided by National Institute of Biomedical Imaging and Bioengineering. Note: Content may be edited for style and length.

Journal Reference:

1 Sarena D. Horava, Katie J. Moy, Nicholas A. Peppas. Biodegradable hydrophilic carriers for the oral delivery of hematological factor IX for hemophilia B treatment. International Journal of Pharmaceutics, 2016; 514 (1): 220 DOI: 10.1016/j.ijpharm.2016.05.056

https://www.sciencedaily.com/releases/2016/12/161223112214.htm

Çeviren ve derleyen: Batuhan Ünal

#ağır #kanama #bozukluğu #için #geliştirilen #kapsül #sonuca #ulaşmak #üzere