Gen Terapisiyle Sayısız Hayatı Kurtarabiliriz!
Virüslerin hastalık yayıcı pis mikroplar olduğunu düşünüyor olabilirsiniz. Fakat genomlarını konak hücrelerin genomlarına entegre etmekteki eşsiz özellikleri onları genetik hastalıkların tedavisinde bir numaralı silah yapıyor.
Gen tedavisi, virüslerin bu özelliği sayesinde doğmuş olan bir tedavi yöntemidir ve hastalardaki işlevini yitirmiş yahut yanlış çalışan genin sağlıklı bir kopyasının virüsler yardımıyla hastanın hücrelerine aktarımıdır.
Gen tedavisinin en yeni başarılarından biri erkeklerde görülen en yaygın (her 3600 erkek çocuktan biri) kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisine (DMD) sahip köpekler üstünde yapılan yeni bir araştırmada görülebilir.
DMD hastalığı “distrofin”in (bir kas proteini) üretildiği gende meydana gelen mutasyon sonucu oluşur. Gendeki mutasyon sonucu eksik ya da hatalı distrofin proteinleri üretilir. Bu proteinin eksikliği kas hücrelerinde bozulmaya yol açar, hastalar düzenli olarak doku kaybına uğrarlar, bunun sonucu olarak da hareket etme ve nefes alma yetilerinde eksilme görülür.
Tedavinin temeli, zararsız bir virüsün genetik materyali değiştirilerek sağlıklı distrofin genini hedef hücrelere taşımasını sağlamak. Fakat insan genomunun en uzun genlerinden biri olan distrofinin virüs içinde taşınmasını sağlamak mümkün değil. Bu engeli aşmak için Missouri Üniversitesinden araştırmacılar distrofin geninin işlevini yitirmeden kısaltılabileceğini keşfettiler . Sonuç olarak distrofin geninin 1/3 boyutlarında işlevsel bir mikro-gene ulaştılar.
DMD hastalığına sahip köpeklere distrofin mikro-genini taşıyan virüsler enjekte edildikten sonra distrofin geninin tüm kaslara ulaştığı ve birkaç ay sonrasında köpeklerin normal kas gelişimine sahip oldukları gözlemlenmiş. Araştırmanın en önemli noktalarından biri tedaviye dair ciddi bir yan etki saptanmamış olması. Bu, tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğine dair olan umutları arttırıyor.
Hazırlayan: Güniz Göze Eren (Evrim Ağacı)
Genetik
-
İnsanlarda Kaç Kromozom Vardır?
-
Sık görülen mikrodelesyon sendromları nelerdir?
-
Bilim insanları kromozomları nasıl inceler?
-
Arkea'da Kromozomlar ve DNA Replikasyonu
-
DNA Onarım Mekanizmaları Nelerdir?
-
DNA hasarına neden olan etkenler nelerdir?
-
XYY Süper Erkek Sendromu - JACOB’S, Sendromu
-
Bitki doku kültürü çalışmaları ile haploid bitkiler elde edilebilir
-
Gram pozitif bakterilerden genomik DNA izolasyon protokolü
-
E. coli bakterisinden genomik DNA izolasyon protokolü
-
DNA’nın Keşfi
-
İnsan Genom Projesi Nedir ? Amaçları Nelerdir ?
-
Genomik mikrodizilimlerle ikilenme teşhisi yöntemi
-
Gen duplikasyonu ve amplifikasyonu nedir?
-
DNA ile RNA Arasndaki Farklar ve Benzerlikler Nelerdir