Gen tedavisi ile farelerde Multipl Skleroz (MS) hastalığı durduruldu
Moleküler Terapi dergisinde yayınlanan yeni bir araştırmaya göre, beyin protein genini mevcut bir ilaçla birleştiren araştırmacılar Multipl Skleroz (MS) hastalığını farelerde durdurmayı başardılar.
Çalışmanın, MS ve diğer bağışıklık sistemi bozukluklarının tedavisinde büyük umut vadettiği belirtildi. Araştırmacılar, farelerin karaciğerlerine bir beyin proteininden sorumlu geni vermek için zararsız bir virüs kullandılar. Virüs, MS’i tanımlayan bağışıklık sistemi saldırısını bastıran düzenleyici T-hücrelerinin üretimini sağladı. Gen, bağışıklık toleransını başlatma yeteneğine sahip olduğu için karaciğeri hedef aldı. Miyelin oligodendrosit glikoproteininin, kas distrofisini de önlediği biliniyor.
Dünya çapında yaklaşık 2.3 milyon insanı etkilediğini bilinen MS, aynı zamanda genç erişkinlerde en sık görülen nörolojik hastalık. Henüz tedavisi bulunmayan hastalık, bağışıklık sistemi, sinir liflerini çevreleyen miyelin kılıfına saldırdığında başlayarak, kas güçsüzlüğü, görme, konuşma ve kas koordinasyonuyla ilgili sorunlara yol açıyor.
Araştırma ile ilgil bilgi veren Florida Tıp Fakültesi’nden Brad E. Hoffman, “Klinik olarak test edilmiş bir gen terapi platformu kullanarak, MS’e neden olan kendiliğinden reaktif hücreleri hedef alan çok spesifik düzenleyici hücreler oluşturabildik” dedi.
Gen tedavisi alan 5 farelik grupta, insanlarda MS hastalığının fare karşılığı olan otoimmün beyin ve omurilik iltihabı gelişmedi. Başka bir deneyde ise tedaviden 8 gün sonra bir fare hariç hepsinde hastalığın önemli oranda gerilediği görüldü.
Aradan 7 ay geçtiği halde fareler yeniden hastalanmadılar
Hoffman, iyileşme süresinin uzunluğunun da umut verici söyledi. Gen terapisi uygulanan farelerde 7 ay sonra herhangi bir hastalık belirtisi gözlenmedi. Oysa tedavi edilmemiş farelerde 14 gün sonra nörolojik problemler başgösterdi.
Araştırmacılar, organ reddini önlemek için kalp stentlerini kaplamakta kullanılan rapamisin ile kombine edildiğinde, proteinin etkinliğini daha da artırdığını buldular. Hoffman, istenmeyen efektör T hücrelerini bloke ederken yardımcı düzenleyici T hücrelerinin çoğalmasına izin verdiği için bu ilacı seçtiğini belirtti.
Arka bacakları felçli farelerde hastalık %71-80 geriledi
Rapamisin ve gen terapisi verilen farelerde, arka bacakları felç olduğu halde hastalık %71-80 arasında geriledi. Hoffman, kombinasyonun hızlı ilerleyen felci durdurmada özellikle etkili olabileceğini söyledi. Terapiyi insanlarda test etmeden önce fareler üzerinde daha ileri araştırmalara ihtiyaç duyulacağını vurgulayan Hoffman, “İnsanlar üzerinde uzun vadeli bir gerileme ve uzun vadeli bir yaşam kalitesi sağlayabilirsek, bu çok umut verici bir sonuç olacaktır” diye konuştu.
Kaynak: https://www.sciencedaily.com/releases/2017/09/170921161240.htm
Genetik Haberleri
-
Bugün 16 Nisan Dünya Biyologlar Günü!
-
Allopatrik türleşme nedir ? Nasıl Gelişir ?
-
Maryland’teki “Kölelerin” Yaşayan 42.000 Akrabası Bulundu
-
Araştırmacılar kediler, yunuslar, kuşlar ve düzinelerce başka hayvanın genom haritasını çıkarıyor
-
Kolombiya'da nadir görülen bir kuş türünde "gynandromorphy" gözlemlendi
-
Kurumaya dayanıklı bitkiler için genom veritabanı yayınlandı
-
En son DNA barkodlama teknolojisiyle İsrail'in tatlı su balık türleri listesinin yeniden gözden geçirilmesi
-
İnsanların Daha Önce Bilinmeyen Bir Dokunma Duyusu Keşfedildi
-
Bilim İnsanları Tüm İnsan Genomunun Dizilimini Çıkardı. Ancak Henüz Bitmedi
-
İlk Defa Tazmanya Kaplanından RNA Elde Edildi
-
Neandertal DNA’nız, Sizi Acıya Karşı Daha Hassas Yapıyor Olabilir
-
Epigenetik ve Epigenetik Mekanizmalar
-
İlk taslaktan 20 yıl sonra insan Y kromozomu tamamen dizilendi.
-
Kim Bu Kimerizm? Tek Bedende İki Kişi
-
Gen terapi, genetik materyalin yeniden düzenlenmesi